В середине марта 2016 года рыночная стоимость американской компании Editas Medicine, превысила $ 1,3 млрд. Компания является владельцем одной из технологий редактирования генома и основной актив компании — патент на технологию редактирования генома CRISPR/Cas9. Компания также подала несколько патентных заявок для использования данной технологии в лечении СПИДа.
Однако по правам по патенту на технологию CRISPR-Cas9 ей предстоит судебное разбирательство с другими исследователями, которые тоже работали в данной области. Тем не менее, после проведенного в феврале 2016 года IPO, капитализация Editas выросла более чем в 2 раза.
Компания заявила на своем сайте миссию: внедрение технологии редактирования генома человека и создание нового класса геннотерапевтических препаратов. Но пока не обозначила даже препараты-кандидаты для бизнес-девелопмента и внедрения в практику. Однако ведущие венчурные инвесторы и инвестиционные фонды в области биотехнологий уже высоко оценили перспективы компании. Связано это, прежде всего, с высоким ожидаемым потенциалом генной терапии для здравоохранения и большим прогнозируемым размером рынка препаратов генной терапии.
То, что инвесторы высоко оценивают перспективы геннотерапевтических стартапов, становится трендом. Так компании Bluebird Bio Inc и Sangano Bio Scienses в течение 2014-2015 года привлекли на проведение 1-2 фазы клинических исследований собственных разработок десятки миллионов долларов, при оценке стоимости данных компаний более $ 1 млрд.
Editas была основана в 2013 году учеными из Массачусетского технологического института, Гарвардской медицинской школы и Университета Калифорнии. Дженифер Дудна (Jennifer Doudna) и Фенг Чанг (Feng Zhang) — одни из основоположников технологии редактора генов CRISPR. Компания планирует развивать технологию CRISPR-Cas9, с помощью которой можно заменить один, потенциально повреждённый ген, на другой, потенциально «здоровый». Ученые возлагают большие надежды на то, что в будущем с помощью данной технологии можно будет лечить наследственные заболевания, большинство из которых сегодня неизлечимы. В августе 2015 года компания привлекла $120 миллионов от инвесторов, включая Билла Гейтса, для финансирования дальнейших разработок. На настоящий момент, технология не испытана на людях – за исключением нежизнеспособных эмбрионов человека, но Editas нацеливается на начало клинических исследований в 2017 году. Планируется, что первым заболеванием, терапией которого с помощью новой технологии займутся разработчики, станет Амавроз Лебера 10 типа – наследственное заболевание сетчатки глаза, приводящее к слепоте. Это моногенное заболевание, связанное с мутацией в гене RPE65.
Привлечённые в рамках IPO средства ($94,4 млн) компания планирует использовать для финансирования клинических и доклинических исследований, а также для расширения применения технологии. В Editas также заявляют, что компании интересны возможности роста через поглощение других компаний, продуктов или технологий – и могут использовать часть средств для совершения таких сделок.
По словам директора Института Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) Артура Исаева: «Появление новых инструментов редактирования генома, новых компаний-стартапов в области генной терапии, и зарегистрированных геннотерапевтических препаратов в практике здравоохранения увеличивает интерес инвесторов к генной терапии. Развитие технологий превращает генную терапию из концепции и идеи далекого будущего во все более эффективную и более безопасную практическую технологию. С 2013-2015 года тренд роста интереса инвесторов к генной терапии появился на рынке капитала в США, он распространяется за рубежом, в том числе и в России. Здесь нет ничего удивительного. Это связано с тем, что появление в практике новых технологий и новых препаратов, подобных нашему, открывает дорогу и инвесторам, и новым разработчикам, и в целом развивает отрасль. А с ростом инвестиций в генную терапию увеличиваются средства в отрасли и шансы на более активное внедрение таких технологий в практическое здравоохранение. Уже с прошлого года, мы, несмотря на пессимизм российского фондового рынка, отмечаем стойкое и сильное увеличение интереса инвесторов к нашим гентерапевтическим продуктам, которые находятся на разных стадиях развития. Что касается технологии CRISPR/CAS9 – это инструмент для создания гентерапевтических препаратов с очень высокой эффективностью и точностью редактирования генома. Уверен, за него в ближайшее время будет вручена Нобелевская премия. Но все же — это один из многих инструментов. Я уверен в том, что это только начало, это не единственный инструмент, и в ближайшие годы мы увидим появление целого ряда высокоэффективных технологий редактирования генома и новых препаратов генной терапии».