В конце августа на площадке «Россия сегодня» прошел круглый стол на тему: «Инновационная генетика: исследования, образовательные программы и внедрение в производство». Мероприятие было организовано в рамках проекта «Научный Белгород» при поддержке Министерства науки и высшего образования Российской Федерации.
По мнению руководителя Геномного центра НИЦ «Курчатовский институт» Максима Патрушева «сегодня генетика в России является одним из приоритетных направлений… Это сквозная отрасль, которая проникает во многие жизненно важные отрасли нашей экономики и области нашей жизни. В 2019 году по инициативе президента РФ была инициирована федеральная научно-техническая программа развития генетических технологий…Там четыре направления: медицина, биологическая безопасность, сельское хозяйство и промышленная микробиология. Перечислены конкретные задачи, которые должны быть решены».
Директор Объединенного центра генетических технологий Белгородского государственного национального исследовательского университета Алексей Дейкин рассказал о «генетическом квадрате», вокруг которого вуз объединил свои подразделения и исследования по 4 направлениям: микробиология, растениеводство, животноводство и биомедицина. «И по каждому из этих направлений мы за эти 4 неполных года достигли серьезных результатов», - заявил он. «Я хочу в первую очередь поблагодарить генерального директора компании «Генотаргет» Ивана Яковлева и директора по науке компании «Артген биотех», Романа Деева, с которыми мы получили просто выдающиеся результаты в области генной терапии и фармакологии».
В 2024 году Генотаргет - биотех-стартап, входящий в экосистему Артген биотех, завершил доклинические исследования нового геннотерапевтического препарата GTDF102 для лечения мышечной дистрофии - дисферлинопатии (ПКМД тип R2, LGMD R2, миопатия Миоши). Исследования проводились в партнерстве с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом при грантовой поддержке Минобрнауки России.
Директор по науке Артген биотех Роман Деев в своем докладе уделил особое внимание вопросу лечения генетических орфанных заболеваний. В 2011 году Артген биотех стал первой российской компанией, которой удалось зарегистрировать и получить разрешение на использование препарата генной терапии «Неоваскулген» для лечения ишемии нижних конечностей. «Неоваскулген» до сих пор остается единственным зарегистрированным препаратом генной терапии в РФ. Более 8 лет назад Артген биотех занялся разработкой генной терапии дисферлинопатии и в партнёрстве с ООО «Генотаргет» создал активное вещество будущего лекарственного средства; за последние 2 года при поддержке Белгородского государственного национального исследовательского университета и Министерства науки и высшего образования РФ удалось достичь значительных результатов.
«Это генетическая конструкция, совмещенная с вирусным капсидом», - объяснил Роман Деев. «Но представьте себе проблему - мы должны доставить лекарство во все мышечные клетки…40 кг мышечной ткани. Это серьезная задача. Пока мы ее решили на уровне трансгенных мутантных мышей, которые, собственно, являются моделью этого заболевания. Удалось пройти весь цикл необходимых доклинических исследований, доказать, что генетическая конструкция работает и вызывает изменения в мышечной ткани, которые приостанавливают развитие заболевания. Сейчас мы приступили к формированию досье для того, чтобы двигаться дальше».
«Артген биотех — это экосистема – отметил Роман Деев - Мы поддерживаем и развиваем с рядом научных групп около 30 потенциальных конструкций и надеемся, что эта работа приведет к тому, что порядка 10 перспективных конструкций выйдут в практику здравоохранения».
Генеральный директор компании «Генотаргет» Иван Яковлев продолжил тему генной терапии нейромышечных заболеваний, сосредоточив внимание на потенциале существующих решений и перспективах создания более эффективных подходов к лечению этих заболеваний. «Нейромышечные заболевания, такие как поясно-конечностные мышечные дистрофии, миодисторофия Дюшена, спинальная мышечная атрофия, представляют собой серьезную проблему для современной медицины и для государства», - отметил он. «Генная терапия открывает перед нами возможности для коррекции генетических дефектов, лежащих в основе этих заболеваний. Наш опыт в разработке препарата для лечения дисферлинопатии, одной из форм поясно-конечностных мышечных дистрофий, может стать фундаментом для создания эффективных решений для других заболеваний».
Все существующие методы лечения нейромышечных заболеваний, которые дошли до рынка, основаны на тех технологиях, которые были достаточно хорошо исследованы еще 10-20 лет назад. И все они имеют свои ограничения и недостатки. Например, компания Pfizer буквально в конце июля приостановила многолетние исследования по миодистрофии Дюшенна из-за отсутствия убедительных данных об эффективности их препарата. Это в очередной раз подчеркивает необходимость более тщательного и современного подхода к разработке эффективных методов лечения нейромышечных заболеваний, основанного на сегодняшних достижениях в области генной терапии.
Иван Яковлев упомянул в своем выступлении существующие барьеры для масштабирования исследований и развития новых методов генной терапии. «Например, ограниченное количество производственных площадок, так как даже для проведения доклинических исследований, не говоря уже о клинических, требуется огромное количество вирусной массы, поскольку генная терапия нейромышечных заболеваний требует достаточно высоких дозировок», - объяснил он. «Мы продолжим исследования и разработки, направленные на преодоление существующих барьеров и создание препаратов, способных улучшить качество жизни пациентов с нейромышечными заболеваниями».
Посмотреть видео круглого стола «Инновационная генетика: исследования, образовательные программы и внедрение в производство» можно по ссылке.