Компания разрабатывает геннотерапевтические препараты для лечения офтальмологических, неврологических, кардиологических и других заболеваний, как генетических, так и мультифакторных.
В случае генетических моногенных заболеваний генная терапия подразумевает терапию причины заболевания с помощью добавлении копии рабочего гена взамен мутантного и/или ингибирования токсичного мутантного белка.
Основным преимуществом генной терапии на основе AAV является долгосрочность терапии. Поэтому генная терапия может быть использована и для мультифакторных заболеваний, где известны патогенетические механизмы, которые можно скомпенсировать с помощью добавления или блокировки гена методами генной терапии.