Компания Генотаргет сосредоточена на разработке препаратов для лечения неизлечимых, неуклонно прогрессирующих наследственных заболеваний с применением собственной геннотерапевтической платформы. Приоритетом являются нейромышечные заболевания.
В основе пайплайна — технология генного трансфера с помощью ААВ векторов.
Разработка генотерапевтических препаратов для лечения нейромышечных орфанных заболеваний.
Дисферлинопатия (aav)
Препарат на основе ААВ-вектора для трансфера полнофункциональной копии гена DYSF для лечения ПКМД R2 (дисферлинопатия, миопатия Миоши).