Генотаргет

Разработчик геннотерапевтических препаратов для лечения орфанных нейромышечных заболеваний.

Компания Генотаргет сосредоточена на разработке препаратов для лечения неизлечимых, неуклонно прогрессирующих наследственных заболеваний с применением собственной геннотерапевтической платформы. Приоритетом являются нейромышечные заболевания.

В основе пайплайна — технология генного трансфера с помощью ААВ векторов.

Генотаргет

Разработка генотерапевтических препаратов для лечения нейромышечных орфанных заболеваний.

Препарат
Показание
DSCVRY
ДКИ
КИ
Рынок
  • GT DF 100
    Показание:
    Дисферлинопатия
    Показание:

    Дисферлинопатия (aav)

    Cтадия:
    ДКИ
    Описание:

    Препарат на основе ААВ-вектора для трансфера полнофункциональной копии гена DYSF для лечения ПКМД R2 (дисферлинопатия, миопатия Миоши).

Разработчик: Генотаргет