Компания Генотаргет сосредоточена на разработке препаратов для лечения неизлечимых, неуклонно прогрессирующих наследственных заболеваний с применением собственной геннотерапевтической платформы. Приоритетом являются нейромышечные заболевания.
В основе пайплайна — технология генного трансфера с помощью ААВ векторов.
Разработка генотерапевтических препаратов для лечения нейромышечных орфанных заболеваний.
Дисферлинопатия (aav)
Препарат на основе ААВ вектора для трансфера полфоункциональной копии гена DYSF для лечения ПКМД R2 (дисферлинопатия, миопатия Миоши).