В международном реестре клинических исследований Национального института здоровья США появились сведения о запуске нового научного проекта, посвящённого изучению возможностей комбинированной генной терапии. Речь идет об исследовании, в котором будет использоваться геннотерапевтический препарат «Неоваскулген», разработанный российской биотехнологической компанией «Некстген», в сочетании с терапией на основе гена фоллистатина. Основной задачей проекта является оценка безопасности такого комбинированного подхода, а также его потенциальной эффективности в предотвращении возрастной потери мышечной массы у людей.
Возраст-зависимая саркопения остаётся одной из актуальных проблем современной медицины. Снижение мышечной массы и силы напрямую влияет на качество жизни, увеличивает риск травм и снижает общую функциональную активность человека. В связи с этим учёные по всему миру ищут новые способы замедлить или остановить эти процессы. Комбинация ангиогенной терапии и воздействия на регуляцию мышечного роста может стать одним из перспективных направлений.
В исследовании примут участие 12 добровольцев в возрасте от 45 до 75 лет. Несмотря на относительно небольшой размер выборки, подобные пилотные исследования играют важную роль, так как позволяют оценить безопасность инновационных подходов на ранних этапах. Планируется, что работа продлится до 2028 года, что даст возможность наблюдать за участниками в долгосрочной перспективе и собрать достаточно данных для анализа.
Проект реализуется на территории особой экономической зоны Prospera ZEDE в Республике Гондурас. Оператором исследования выступает компания Unlimited Bio. Организаторы подчеркивают, что все процедуры будут проводиться в строгом соответствии с установленными регуляторными нормами, включая получение разрешений от независимых этических комитетов и страховых организаций. Кроме того, исследование будет соответствовать международным стандартам Надлежащей клинической практики (ICH GCP), что гарантирует соблюдение прав участников и качество получаемых данных.
Инициатива проводится в рамках независимого научного проекта CALM-AF-AI (Counteracting Age-related Loss of Muscle With AAV-Follistatin Combined With Angiogenesis-Inducing VEGF Plasmid Gene Therapy). В рамках сотрудничества команда Unlimited Bio обязалась предоставлять компании «Некстген» обезличенные и агрегированные данные о ходе исследования. Это позволит разработчику препарата отслеживать его применение в новых условиях, не нарушая при этом требований к защите персональной информации и международных регуляторных стандартов.
«Неоваскулген» уже хорошо известен в медицинской практике. Он применяется для лечения ишемии нижних конечностей и считается первым в мире официально зарегистрированным препаратом с геннотерапевтическим механизмом действия. Его принцип основан на стимуляции ангиогенеза — процесса образования новых кровеносных сосудов. Благодаря этому улучшается кровоснабжение тканей, что способствует их восстановлению и снижает риск осложнений.
Препарат включён в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, а также используется в рамках государственных программ здравоохранения. Его эффективность и безопасность подтверждены клинической практикой, что делает его перспективным кандидатом для расширения области применения.
Научное сообщество рассматривает возможность использования «Неоваскулгена» и при других заболеваниях, связанных с нарушением кровоснабжения тканей. Среди потенциальных направлений — лечение синдрома диабетической стопы, интерстициального цистита и даже некоторых форм алопеции. В этих случаях ключевую роль играет необходимость увеличения плотности сосудистой сети, что и обеспечивает ангиогенная терапия.
Компания «Некстген» уже ведёт работу по расширению показаний к применению препарата, включая проведение дополнительных исследований. Комбинированные подходы, подобные рассматриваемому в проекте CALM-AF-AI, могут открыть новые горизонты в терапии возрастных изменений и хронических заболеваний.